Un equipo de científicos de la Universidad de Cambridge ha desarrollado una prometedora combinación de fármacos que podría revolucionar el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B, la forma más común de cáncer infantil.
La nueva terapia, aún en fase preclínica, sería significativamente menos tóxica que los tratamientos actuales con quimioterapia intensiva.
El estudio, liderado por el Dr. Simon Richardson y el profesor Brian Huntly del Instituto de Células Madre de Cambridge, fue publicado recientemente en la revista científica Nature Communications.
En él se detalla cómo la combinación de dos medicamentos orales —venetoclax y inobrodib— ha demostrado ser eficaz en modelos celulares y animales para eliminar células malignas, incluso aquellas que son resistentes a tratamientos convencionales.
Venetoclax, ya aprobado para tratar otros tipos de leucemia como la mieloide aguda, induce la muerte programada de las células tumorales.
Sin embargo, su efectividad en la leucemia linfoblástica aguda de células B es limitada. Es aquí donde entra en juego inobrodib, un fármaco experimental que, al inhibir el gen CREBBP, cambia el metabolismo lipídico de las células cancerosas, haciéndolas vulnerables a un tipo de muerte celular distinta conocida como ferroptosis.
“Vemos pacientes adultos sometidos a terapias muy agresivas. Aunque la quimioterapia puede curar, sus efectos secundarios son realmente duros. Necesitamos tratamientos más eficaces y menos tóxicos”, señaló el Dr. Richardson.
Actualmente, los tratamientos para esta leucemia pueden extenderse hasta por dos años y están asociados a graves efectos secundarios: infecciones, vómitos, pérdida de cabello y daño a largo plazo en órganos y sistemas como el corazón, nervios o articulaciones.
En adolescentes y adultos, donde la enfermedad es más difícil de tratar, las tasas de éxito también disminuyen considerablemente.
Según los investigadores, esta nueva combinación terapéutica tiene el potencial de reducir la dependencia de la quimioterapia intensiva y ofrecer un tratamiento más seguro, incluso frente a otras terapias avanzadas como la inmunoterapia CAR-T, la cual puede comprometer de forma permanente el sistema inmune del paciente.
“Los resultados son muy prometedores. Aunque aún estamos en fase preclínica, esperamos que los efectos se repitan en pacientes. Ambos fármacos ya se han probado juntos en ensayos clínicos para otros tipos de leucemia, así que sabemos que su combinación es segura”, añadió el profesor Huntly.
Además, los científicos destacan que venetoclax podría ser una opción más asequible en el futuro, especialmente con la entrada al mercado de versiones genéricas.
Si los ensayos clínicos posteriores confirman estos resultados, el nuevo tratamiento podría marcar un antes y un después en la lucha contra la leucemia infantil, ofreciendo una esperanza real de cura con menos sufrimiento para los pacientes más jóvenes.
Histórico avance científico: eliminan por primera vez el VIH de células humanas